Một bản tin xuất hiện: nghiên cứu mới cho thấy một hoạt chất có triển vọng điều trị bệnh nào đó. Gia đình có người mắc đúng bệnh ấy đọc được, và câu hỏi lập tức là: bao giờ mua được?
Câu trả lời gần như luôn là: còn lâu, và có thể là không bao giờ. Hiểu các chặng giúp đọc những bản tin như vậy cho đúng.
Chặng nghiên cứu
Tiền lâm sàng. Thử trên tế bào và trên động vật. Phần lớn ứng viên dừng ở đây. Một chất diệt tế bào ung thư trong đĩa nuôi cấy không nói gì về việc nó có chữa được ung thư ở người hay không — thuốc tẩy cũng làm được điều đó.
Pha một. Lần đầu thử trên người, số ít, thường là người tình nguyện khoẻ mạnh hoặc bệnh nhân không còn lựa chọn. Mục tiêu là an toàn và tìm liều.
Pha hai. Nhóm lớn hơn, tất cả là người mắc bệnh. Mục tiêu là xem có tác dụng không và ở liều nào.
Pha ba. Số lượng lớn, chia ngẫu nhiên, so sánh với điều trị chuẩn hiện có. Đây là pha quyết định và cũng là pha tốn kém nhất. Rất nhiều thuốc trông hứa hẹn ở pha hai đã thất bại ở đây.
Pha bốn. Theo dõi sau khi lưu hành, trên số lượng rất lớn và thời gian dài. Đây là nơi phát hiện các tác dụng phụ hiếm mà thử nghiệm trước đó không đủ cỡ mẫu để thấy.
Chặng phê duyệt
Sau pha ba, nhà sản xuất nộp hồ sơ cho cơ quan quản lý dược. Hồ sơ gồm toàn bộ dữ liệu thử nghiệm, quy trình sản xuất, và đề xuất nhãn thuốc. Cơ quan quản lý đánh giá cân bằng giữa lợi ích và nguy cơ.
Kết quả có thể là: phê duyệt, phê duyệt có điều kiện kèm yêu cầu nghiên cứu bổ sung, yêu cầu bổ sung dữ liệu, hoặc từ chối.
Chặng tới Việt Nam
Thuốc được phê duyệt ở nước khác không tự động dùng được trong nước. Còn hai bước nữa:
Đăng ký lưu hành. Hồ sơ nộp cho cơ quan quản lý dược Việt Nam. Việc thuốc đã được phê duyệt ở các nước có hệ thống quản lý chặt là căn cứ quan trọng và giúp rút ngắn, nhưng vẫn là một quy trình riêng.
Vào danh mục bảo hiểm. Đây thường là chặng dài nhất và cũng là chặng quyết định với người bệnh. Một thuốc đã lưu hành nhưng ngoài danh mục thì người bệnh tự trả toàn bộ — với thuốc điều trị đích, con số đó có thể rất lớn.
Đọc tin tức y khoa cho đúng
Ba câu hỏi khi gặp một bản tin về thuốc mới:
- Nghiên cứu ở pha nào? Trên tế bào, trên chuột, hay trên người. Nếu trên người thì pha mấy.
- Bao nhiêu người tham gia? Vài chục và vài nghìn là hai mức độ tin cậy rất khác nhau.
- So với cái gì? Một thuốc "hiệu quả bảy mươi phần trăm" không nói gì nếu không biết điều trị chuẩn hiện tại đạt bao nhiêu.
Ba đường tiếp cận sớm
Thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam. Một số thử nghiệm quốc tế có điểm nghiên cứu trong nước. Bác sĩ điều trị biết thử nghiệm nào đang tuyển và tiêu chuẩn tham gia. Người tham gia được điều trị và theo dõi miễn phí phần thuộc nghiên cứu, nhưng cần hiểu rõ rủi ro và quyền rút lui.
Chương trình tiếp cận sớm. Với bệnh nặng không còn lựa chọn điều trị, một số hãng có chương trình cung cấp thuốc trước khi lưu hành chính thức.
Nhập khẩu cho điều trị cá nhân. Theo quy định, cần hồ sơ và thời gian, đi qua bệnh viện.
Cả ba đều bắt đầu bằng một câu hỏi với bác sĩ điều trị, không phải bằng một cuộc tìm kiếm trên mạng. Và điều đáng nói là bác sĩ thường không chủ động nhắc tới nếu không được hỏi — không phải vì giấu, mà vì các chương trình này thay đổi liên tục và chỉ áp dụng cho nhóm rất hẹp.
Câu hỏi thường gặp
Các pha thử nghiệm lâm sàng khác nhau thế nào?
Pha một thử trên số ít người, chủ yếu để đánh giá an toàn và liều. Pha hai thử trên nhóm lớn hơn để xem có tác dụng không. Pha ba thử trên số lượng lớn, so sánh với điều trị chuẩn hiện có — đây là pha quyết định cho việc phê duyệt. Pha bốn là theo dõi sau khi thuốc đã lưu hành.
Vì sao tin về một thuốc mới trên báo thường gây hiểu lầm?
Vì rất nhiều tin được viết từ kết quả pha một hoặc pha hai, hoặc thậm chí từ nghiên cứu trên tế bào và trên chuột. Khoảng cách từ đó tới một thuốc dùng được cho người là rất xa, và phần lớn ứng viên thất bại dọc đường. Khi đọc, nên tìm xem nghiên cứu đó ở pha nào và trên bao nhiêu người.
Thuốc đã phê duyệt ở nước ngoài thì Việt Nam có tự động công nhận không?
Không tự động. Thuốc phải được đăng ký lưu hành tại Việt Nam theo quy trình riêng, dù hồ sơ phê duyệt ở các nước có hệ thống quản lý chặt là căn cứ quan trọng giúp rút ngắn. Sau khi lưu hành, còn một chặng nữa là được đưa vào danh mục bảo hiểm chi trả.
Có cách nào tiếp cận thuốc chưa lưu hành không?
Có vài hướng: tham gia thử nghiệm lâm sàng đang tuyển tại Việt Nam, chương trình tiếp cận sớm của hãng cho một số bệnh nặng không còn lựa chọn, hoặc nhập khẩu cho điều trị cá nhân theo quy định. Cả ba đều đi qua bác sĩ điều trị và bệnh viện, không phải qua đường mua bán tự phát.